3月1日，科济药业公告称，国家药品监督管理局已经正式批准赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液，产品编号：CT053，一种针对BCMA的自体CAR-T候选产品）的新药上市申请（NDA），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

据悉，围绕泽沃基奥仑赛在国内的销售推广，科济药业已在2023年1月与华东医药(000963)（SZ000963，股价33.31元，市值584.4亿元）达成合作。华东医药也于同日公告称，华东医药（杭州）与科济药业全资子公司恺兴生命科技（上海）有限公司签署独家商业化合作协议，华东医药（杭州）拥有泽沃基奥仑赛于中国的独家商业化权益。

值得注意的是，泽沃基奥仑赛是科济药业成立十年以来首款实现商业化的产品，同时也是华东医药切入CAR-T（一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法）赛道的首款产品，对两家公司来说均具有里程碑式的意义。

适应症为多发性骨髓瘤

据记者梳理，除此次获批的泽沃基奥仑赛外，国内市场已有4款CAR-T产品，其中包括复星凯特的奕凯达（阿基仑赛），该产品于2021年6月获批，是国内首个获批上市的CAR-T产品；药明巨诺-B（02126.HK）的倍诺达（瑞基奥仑赛）；驯鹿生物的福可苏（伊基奥仑赛）于2023年6月获批上市，为国内上市的首个BCMA（B细胞成熟抗原）靶点CAR-T产品；合源生物的源瑞达（纳基奥仑赛）于2023年11月获批，是首款在国内获批上市、用于治疗白血病的CAR-T产品。

科济药业的CAR-T产品均针对的是多发性骨髓瘤。

资料显示，多发性骨髓瘤是一种难治性的恶性浆细胞疾病，约占所有血液肿瘤的10%。随着中国老龄化的加速以及人口平均预期寿命的提高，多发性骨髓瘤患病人数将持续增加，根据Frost and Sullivan估计，2023年中国多发性骨髓瘤的患病人数大约为15.3万人，新发病例数为2.32万人，预计中国多发性骨髓瘤的患病人数于2030年将增长至26.63万人。

此外，根据华东医药方面向记者提供的资料，目前多发性骨髓瘤治疗仍存在巨大的需求空白，几乎所有患者终将复发，5年复发率近70%。并且，目前在传统疗法下复发的患者，预后较差，且治疗选项很少。因此，多发性骨髓瘤治疗存在巨大的、未被满足的临床需求，亟须一种有效、安全和方便的治疗方法。

泽沃基奥仑赛的获批是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心Ⅱ期的临床试验（LUMMICAR STUDY 1，NCT03975907）。研究结果显示，截至2022年8月16日，102例患者的中位随访时间为9个月（范围为0.4—17.8个月），ORR（客观缓解率）为92.2%（95%CI，85.13，96.55），VGPR（非常好的部分缓解）及以上缓解的比率为85.3%，CR/sCR（完全缓解）的比率为45.1%。科济药业的公告中称：“赛恺泽表现出令人鼓舞的疗效和良好的安全性。”

CAR-T存在发生继发性恶性肿瘤的可能性

资料显示，科济药业是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，专注于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤的创新CAR-T疗法。除泽沃基奥仑赛外，公司的主要候选产品还包括CT041，一种用于治疗胃癌、胰腺癌及其它实体瘤的、靶向CLDN18.2的自体CAR-T细胞候选产品，公司官网称，这也是全球首个进入确证性临床试验的实体瘤CAR-T候选产品。

在泽沃基奥仑赛获批后，科济药业也于第一时间更新了公司官网的管线进展情况。可以看到，科济药业十余项管线几乎全部集中于CAR-T细胞疗法。值得注意的是，截至目前，美国食品药品监督管理局共批准了6款CAR-T产品，其中2款靶点为BCMA、4款为CD19。BCMA与CD19同时也是CAR-T产品最为热门的两大靶点。但科济药业可以说是“另辟蹊径”，除此次获批的泽沃基奥仑赛为BCMA靶点外，其余已披露靶点的产品均指向相对“冷门”的CLDN18.2或是GPC3靶点。

科济药业产品管线 图片来源：科济药业官网

产能方面，据公司官网展示的信息。科济药业持续扩大在中国和美国的产能，以支持临床试验和商业化。公司已经建立了自主、垂直一体化的生产能力，包括质粒生产、慢病毒载体生产和CAR-T细胞生产。凭借上海徐汇区的临床生产工厂及上海金山区的商业化CGMP生产工厂，科济药业可以自主生产CAR-T细胞，以支持在中国的临床试验，还可以自主生产慢病毒载体，以支持全球的临床试验。

值得注意的是，CAR-T疗法的安全性问题在最近几个月中备受关注。2023年11月28日，美国食品药品监督管理局宣布调查靶向BCMA或靶向CD19的自体CAR-T产品存在的引发T细胞恶性肿瘤的严重风险。到2024年1月底，美国食品药品监督管理局直接向六款已上市的CAR-T疗法发送安全标签变更函，要求其添加T细胞癌症风险的黑框警告。据悉，黑框警告是该局要求在说明书上写明的药物不良反应警告标志，且是最高级别的警告，代表该药物具有引起严重的甚至危及生命的不良反应的重大风险。

对此，国家药监局也于2月7日回应称，考虑到CAR-T产品的特性，我国在批准四个CAR-T产品上市时，均已在说明书的“注意事项”中提示使用本品治疗后，存在发生继发性恶性肿瘤的可能性，并提示患者需终身监测继发性恶性肿瘤，在发现继发性T细胞相关恶性肿瘤时联系相关药品上市许可持有人，以获取进行相关样本采集及检测的指导。

每日经济新闻